Меню


Сиротские Наркотики: Надежда, Где Есть Немного или нисколько Надежды

НЬЮ-ЙОРК, N. Y., 18 февраля 2004 - На посещении его доктора, Гэри Jacob получил новости беспокойства - не о себе, но друге доктора.

Играя с одним из его детей, друг доктора упал и сломал ребро. Это было достаточно плохо, но во время экспертизы в больнице, отец был поражен с потрясением и полностью неожиданным диагнозом - ему знали болезнь как многократную миелому, рак крови костного мозга.

Диагноз был не чем иным как смертным приговором.

Джекоб знал о мучении многократных пациентов миеломы. Болезнь является неизлечимой и почти всегда фатальной, одна из редких болезней, у которых есть немногие, если таковые вообще имеются, доступные обработки. Они известны как "сиротские" болезни, которых избегает большинство производителей лекарств, потому что терпеливые поселения - маленькое и коммерческое развитие препарата, замечен как экономически непривлекательный.

Г. Jacob знал, потому что, как Chief Executive Officer of Callisto Pharmaceuticals, Inc, маленькая находящаяся в Манхэттане биофармацевтическая компания, он ведет научное усилие разработать новое сиротское лекарство по имени "Atiprimod" для многократных пациентов миеломы.

"Болезнь отца, приведенная домой ко мне, который, что мы делаем, действительно важен," говорит г. Jacob. "Все соглашаются, что мы нуждаемся в большем количестве наркотиков, чтобы рассматривать многократную миелому. Есть люди, там умирающие без реальной надежды из-за нехватки эффективной обработки всех пациентов."

В устойчивом увеличивании чисел сиротские наркотики обеспечивают новые дозы надежды, где немного или ни один вообще существовали. В десятилетие перед началом сиротской программы препарата федерального Управления по контролю за продуктами и лекарствами, 10 лекарств были разработаны фармацевтическими компаниями для сиротских болезней. В десятилетия с тех пор, FDA говорит, что почти 250 новых лекарств были разработаны и одобрены, и сотни больше находятся в трубопроводе.

Atiprimod - один из тех, которые направляются к рынку. Каллисто недавно получила сиротское обозначение препарата из FDA, предоставляя компании финансовые стимулы продолжить дорогостоящий процесс развития.

Программа покрывает наркотики для сиротских болезней с терпеливыми поселениями под 200 000.

Национальная Организация для Редких Беспорядков сообщает, что приблизительно 25 миллионов человек в Соединенных Штатах страдают приблизительно от 6 000 сиротских болезней.

Болезни, такие как кистозный фиброз, осложнения, затрагивающие зараженных ВИЧ людей, болезнь Gaucher's, гемофилию и редкие формы рака, были среди сирот без эффективных лекарств, пока программа FDA не вступила в силу в 1983 и проложила путь к новым наркотикам для пациентов с этими болезнями.

Большие производители лекарств были в значительной степени недостающими от усилий.

Согласно сиротской программе препарата представитель директора, д-р John McCormick, только 15 % заявлений для сиротского обозначения препарата прибыли из больших фармацевтических компаний.

Причина: ожидания неблагоприятных инвестиционных возвращений.

Сиротские стимулы препарата FDA - гранты, семь лет маркетинга исключительности и налоговых льгот - привлекли маленькие фармацевтические компании с многообещающими кандидатами препарата в нарушение.

В то время как будущее более ярко, задача все еще укрощает, чтобы разработать лекарства для сиротских болезней.

Амиотрофический боковой склероз (АЛЬС), или болезнь Лу Gehrig's, затрагивает 30 000 американцев с 8 000 новых случаев, диагностированных ежегодно; болезнь Хантингтона также затрагивает приблизительно 30 000 пациентов.

Немного болезней затрагивает меньше чем 100 пациентов, согласно Национальным Институтам Здоровья.

У приблизительно 50 000 пациентов есть многократная миелома с 15 000 новых пациентов, диагностируемых каждый год. В прошлом году, FDA одобрил новый препарат Velcade для пациентов с болезнью. Однако, есть все еще многие многократные пациенты миеломы без доступной обработки.

Д-р Kenneth C. Андерсон, который играл главную роль в преклиническом развитии и клинических испытаниях Velcade и является теперь членом Медицинского Консультативного Правления Каллисто, среди экспертов, которые видят потребность в большем количестве наркотиков, чтобы рассматривать многократную миелому.

"Он взволнован, чтобы видеть, что Atiprimod входит в клинические испытания относительно оценки в многократных пациентах миеломы," сказал Джекоб относительно Андерсона. "Он полагает, что у этого есть возможность помочь пациентам, которые не ответили на другие наркотики."

Д-р Anderson - директор Джерома Lipper Многократный Центр Миеломы Института Рака Dana-Farber в Бостоне, Массачусетсе, и Профессоре Медицины в Военно-медицинской школе Гарварда.

Фаза испытания I/IIa относительно Atiprimod намечена, чтобы начаться позже в этом месяце.

Д-р Donald Picker, Старший Вице-президент Каллисто Развития Препарата, сказал, что исследования Atiprimod в сотрудничестве с учеными в Национальном Институте Рака были очень многообещающими.

"В основном, мы показали в этих ранних исследованиях, что у Atiprimod есть потенциал, чтобы вмешаться с раковыми клетками и опухолями тремя способами - запрещая их формирование, программируя их смерть и ограничивая их способность вырастить кровеносные сосуды, необходимые для их выживания. Взятый вместе, эти результаты предполагают, что Atiprimod мог потенциально представить новый класс составов для развития для терапевтического вмешательства в человеческих раковых образованиях," сказал д-р Picker.